Weesgeneesmiddel

Uit Wikipedia, de vrije encyclopedie
Ga naar: navigatie, zoeken

Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farmaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Gedacht wordt namelijk dat dat zonder die voorzieningen niet rendabel zou zijn.

Europese Unie[bewerken]

In de Europese Unie is een weesgeneesmiddel een geneesmiddel waarvan aannemelijk gemaakt kan worden dat het bestemd is voor de diagnose, preventie of behandeling van een ernstige zeldzame aandoening. Als criterium voor 'zeldzaam' geldt dat niet meer dan 5 op de 10.000 personen in de Europese Unie aan de ziekte lijden. Het gaat hierbij om geneesmiddelen voor ziekten waarvoor nog geen andere medicamenten bestaan. De ontwikkeling en het op de markt brengen van deze middelen zonder extra stimuleringsmaatregelen zou waarschijnlijk te kostbaar zijn, waardoor bedrijven geen belangstelling hebben om deze middelen te ontwikkelen.

De Europese Commissie heeft een actieprogramma voor zeldzame ziektes opgesteld. Het Europees Parlement en de Raad van Europa hebben op 16 december 1999 een Verordening inzake weesgeneesmiddelen aangenomen. Door deze richtlijn vervallen de registratiekosten, is er een belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en wordt 10 jaar marktexclusiviteit verzekerd.

De vergoeding van weesgeneesmiddelen in Nederland is geregeld via het Geneesmiddelenvergoedingsysteem (extramuraal) of via de NZa Beleidsregel Weesgeneesmiddelen (intramuraal).

Verenigde Staten[bewerken]

In de Verenigde Staten is al in 1983 de Orphan Drug Act ingevoerd, waardoor een geneesmiddel vanaf een bepaald moment in de ontwikkelingsfase aangewezen kan worden als weesgeneesmiddel (orphan drug designation). De producent krijgt daardoor een aantal voordelen, zoals het vervallen van registratiekosten, belastingaftrek voor onderzoeks- en ontwikkelingskosten en een zeven jaar durende marktexclusiviteit.

Ontwikkeling weesgeneesmiddel[bewerken]

Bij de ontwikkeling van een medicijn worden een aantal fasen doorlopen. Zo is er de startfase van het formele klinische onderzoek. In de tweede fase wordt het middel getest op patiënten en in de derde fase wordt het middel nogmaals getest op patiënten, maar dan uitgebreider. Door de orphan drug designation die de Food and Drug Administration afgeeft kan die laatste fase worden versneld, onder andere, omdat er kleinere steekproeven hoeven worden gehouden. Dat scheelt vaak al gauw een paar jaar, wat veel is als je het hebt over een doorlooptijd van zeven of acht jaar. Hierdoor is een product eerder op de markt, waardoor de ontwikkeling met aanmerkelijk veel minder kosten gepaard gaat.

De aanwijzing van een weesgeneesmiddel ("designation") in Europa is de verantwoordelijkheid van de Committee Orphan Medicinal Products (COMP). Het advies voor een handelsvergunning wordt afgegeven door Committee Human Medicinal Products (CHMP).

Resultaat[bewerken]

Het resultaat van het weesgeneesmiddelenbeleid is dat zeldzame stofwisselingsziekten en spierziekten zoals de ziekte van Pompe, Gaucher en Fabry, maar ook bijvoorbeeld zeldzame kankersoorten en hart- en vaatziekten met speciaal hiervoor ontwikkelde geneesmiddelen kunnen worden behandeld. Kosten van weesgeneesmiddelen zoals de enzymvervangers voor de ziekte van Pompe, Gaucher en Fabry blijken zeer hoog; jaarlijkse kosten kunnen oplopen tot 700.000 euro per patiënt per jaar.

Creativiteit[bewerken]

Opmerkelijk is dat enkele weesgeneesmiddelen onvoorzien veel meer omzet behaalden ten gevolge van een aanzienlijk grotere markt dan aanvankelijk voorzien was.[1][2] Het lijkt erop dat farmaceutische industrie er steeds meer toe overgaat allerlei medicijnen te betitelen als weesgeneesmiddel. De registratie daarvan is veel gemakkelijker en er bestaat geen limiet op de prijs. Een middel wordt als weesgeneesmiddel op de markt gezet, maar in de praktijk door middel van marketing veel breder gebruikt.

Toegelaten weesgeneesmiddelen[bewerken]

Geneesmiddel Merknaam Fabrikant Aandoening
Agalsidase alfa Replagal TKT Europe ziekte van Fabry
Agalsidase beta Fabrazyme Genzyme ziekte van Fabry
Alglucosidase alfa Myozyme Genzyme ziekte van Pompe
Ambrisentan Volibris GlaxoSmithKline Pulmonale hypertensie
pulmonale arteriële hypertensie (PAH)
Amifampridin Firdapse Eusa Pharma SAS Syndroom van Lambert-Eaton
5-aminolevulinzuur Gliolan Medac Maligne glioom
Anagrelid Xagrid Shire Pharmaceutical Chronische myeloïde leukemie
Arseen(III)oxide Trisenox Cell Therapeutics Acute promyelocytenleukemie
Azacitidin Vidaza Celgene Myelodysplastisch syndroom
Aztreonam Cayston Gilead Chronische longontsteking bij mucoviscidose
Betain anhydricum Cystadane Orphan Europe Homocystinurie
Bosentan Tracleer Actelion Pulmonale hypertensie
pulmonale arteriële hypertensie
Busulfan Busilvex Pierre Fabre Hematopoëse Progenitorcel-transplantatie
Canakinumab Ilaris Novartis Europharm Cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS)
Carglumaatzuur Carbaglu Orphan Europe N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie
Celecoxib Onsenal Pfizer Familiaire adenomateuze polypose
Cladribin Litak Lipomed indolent non-hodgkinlymfoom, haarcelleukemie
Clofarabin Evoltra Bioenvision acute lymfatische leukemie
Caffeïnecitraat Peyona Chiesi Farmaceutici primaire apneu bij vroeggeborenen
Conestat alfa Ruconest Pharming Hereditair angio-oedeem tgv C1-esterase-inhibitor tekort
Dasatinib Sprycel Bristol-Myers-Squibb Chronische myeloïde leukemie
Deferasirox Exjade Novartis Chelatietherapie chronisch ijzeroverschot
Dexrazoxan Savene TopoTarget extravasatie van antracyclinen
Eculizumab Soliris Alexion Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
Eltrombopag Revolade GlaxoSmithKline Idiopathische trombocytopenische purpura
Everolimus Afinitor Novartis Niercelkanker
Galsulfase Naglazyme BioMarin Mucopolysaccharidose type VI
Histamine dihydrochloride Ceplene EpiCept GmbH Acute myeloïde leukemie
Hydroxycarbamide Siklos OTL Pharma Sikkelcelanemie
Ibuprofen Pedea Orphan Europe hemodynamisch significante openliggende Ductus arteriosus bij pasgeborenen
Icatibant Firazyr Jerini AG Hereditair angio-oedeem
Idursulfase Elaprase TKT Mucopolysaccharidose type 2, syndroom van Hunter
Iloprost Ventavis Bayer Schering Pharma
Actelion Pharmaceuticals
pulmonale arteriële hypertensie
ziekte van Buerger
Imatinib Glivec Novartis verschillende tumorsoorten
Laronidase Aldurazyme Genzyme Mucopolysaccharidose Type 1
Lenalidomid Revlimid Celgene Myelodysplastisch syndroom; Multipel myeloom
Mecasermin Increlex Tercica Postpoliosyndroom; amyotrofe lateraalsclerose
Mifamurtid Mepact IDM Pharma Osteosarcoom
Miglustat Zavesca Actelion Ziekte van Gaucher type I
Mitotan Lysodren Laboratoire HRA Adrenaal-corticaal carcinoom
4-hydroxybutaanzuur Xyrem UCB Kataplexie met narcolepsie
Nelarabin Atriance GlaxoSmithKline Acute lymfatische leukemie
Nilotinib Tasigna Novartis Chronische myeloïde leukemie
Nitisinon Orfadin Swedish Orphan International Tyrosinemie type I
Ofatumumab Arzerra GlaxoSmithKline Chronische lymfatische leukemie
Pegvisomant Somavert Pfizer Acromegalie
Plerixafor Mozobil Genzyme Mobiliseren van stamcellen
voorbereiding stamceltransplantatie
Porfimer Natrium Photobarr Axcan Pharma hooggradige dysplasie bij Barrett-oesofagus
Rilonacept Arcalyst Regeneron Cryopyrine-geassocieerde periodieke syndromen (CAPS)
Romiplostim Nplate Amgen Idiopathische trombocytopenische purpura
Rufinamid Inovelon Eisai Limited Syndroom van Lennox-Gastaut
Sapropterin Kuvan Merck Serono fenylketonurie
Sildenafil Revatio Pfizer Pulmonale hypertensie
Pulmonale arteriële hypertensie
Sitaxentan Thelin Encysive Pulmonale hypertensie
Pulmonale arteriële hypertensie
Sorafenib Nexavar Bayer Healthcare Niercelkanker
hepatocellulair carcinoom
Stiripentol Diacomit Biocodex Myoclonus bij kinderen
Temsirolimus Torisel Wyeth Niercelkanker
Thalidomide Thalidomide Pharmion Celgene Multipel myeloom
Thiotepa Tepadina Adienne S.r.l. Ter voorbereiding stamceltransplantatie
Trabectedin Yondelis Pharma Mar S.A. Weke-delensarcoom
Velaglucerase alfa VPRIV Shire Pharmaceuticals Ziekte van Gaucher type I
Ziconotid Prialt Eisai Chronische pijnen die intrathecale analgesie benodigen
Zinkacetaatdihydraat Wilzin Orphan Europe ziekte van Wilson

Externe links[bewerken]


Bronnen, noten en/of referenties