Carglumaatzuur
Carglumaatzuur | ||||
---|---|---|---|---|
Chemische structuur | ||||
![]() | ||||
Farmaceutische gegevens | ||||
Beschikbaarheid (F) | 30% | |||
Uitscheiding | Fecaal (60%) en renaal (9% onveranderd) | |||
Gebruik | ||||
Toediening | Oraal | |||
Databanken | ||||
CAS-nummer | 1188-38-1 | |||
ATC-code | A16AA05 | |||
PubChem | 121396 | |||
DrugBank | DB06775 | |||
Chemische gegevens | ||||
Molecuulformule | C6H10N2O5 | |||
IUPAC-naam | (2S)-2-(carbamoylamino)pentaandizuur | |||
Molmassa | 190,2 g/mol | |||
SMILES | C(CC(=O)O)[C@@H](C(=O)O)NC(=O)N | |||
|
Carglumaatzuur (verkocht onder de naam Carbaglu) is een weesgeneesmiddel dat werkzaam is tegen N-acetylglutamaatsynthetase-deficiëntie en wordt op de markt gebracht door Orphan Europe.[1] De Europese goedkeuring dateert van 18 januari 2003.
Carglumaatzuur zorgt ervoor dat de hoge ammoniakhoeveelheid in het bloed (hyperammoniëmie ) beperkt wordt doordat deze verbinding het enzym activeert dat ammoniak afbreekt. Het middel is door de Amerikaanse FDA pas goedgekeurd voor behandeling van hyperammonaemie op 18 maart 2010.[2]
De benodigde dagelijkse dosis ligt tussen 100 en 250 mg/kg en wordt aangepast om de plasmaconcentratie van ammoniak te optimaliseren.
Rechtszaak in Nederland
Op 3 augustus 2012 kwam het middel plotseling weer in het Nederlandse nieuws vanwege de hoge kosten in vergelijking met de magistrale bereiding door een lokale apotheker die het middel maakte tegen 2% van de kosten van het geregistreerde product.[3] De Haagse Transvaal apotheek van de apothekers Paul Lebbink en Arwin Ramcharan, won op 20 september 2007 reeds het kort geding van de handelsfirma, en mocht het middel zelf blijven vervaardigen.[4] Wegens onvoldoende steun van de plaatselijke zorgverzekeraar Delta Lloyd, is de apotheek er uiteindelijk mee gestopt.[5]
- ↑ EPAR summary Carbaglu
- ↑ http://www.fda.gov/AboutFDA/CentersOffices/OfficeofMedicalProductsandTobacco/CDER/ucm221286.htm
- ↑ http://nos.nl/artikel/402435-hoe-een-pil-vijftig-keer-zo-duur-werd.html
- ↑ LJN: BB3975, Rechtbank 's-Gravenhage, 292027 / KG ZA 07-931 Datum uitspraak: 20-09-2007 LJN: BC5667, Rechtbank 's-Gravenhage, KG ZA 07-931
- ↑ Price orphan drugs can be reduced drastically